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造血干细胞

干细胞移植技术信息中心造血干细胞移植中心简介:

干细胞移植技术信息中心是全国儿科界进行儿童造血干细胞移植治疗为数不多的单位。主要开展造血干细胞移植治疗儿童恶性疾病和非恶性疾病,包括血缘和非血缘相关的脐血干细胞、骨髓和外周血干细胞移植。以非血缘脐血干细胞移植治疗儿童恶性疾病和非恶性疾病为特色的优势学科。



干细胞移植技术信息中心于1999年10月成功进行了北京市第一例非血缘脐血干细胞移植治疗儿童急性白血病,获得了国家卫生部颁发的“重大医疗成果奖”。2005年又率先开展经CD34阳性细胞纯化自体外周造血干细胞治疗小儿皮肌炎,此为全国首例,疗效显著。2007年首次采用非血缘脐血干细胞移植治疗慢性肉芽肿,取得了良好的疗效。奠定了干细胞移植技术信息中心采用外周血干细胞移植治疗儿童自身免疫性疾病和脐血造血干细胞移植治疗遗传代谢性、免疫缺陷性疾病领先于国内同行的地位。

2、造血干细胞移植可治疗疾病:

恶性疾病的病种:急性淋巴细胞白血病、急性髓细胞性白血病、幼年型粒单细胞白血病、慢性粒细胞白血病、急性混合型白血病、骨髓增生异常综合征(包括难治性贫血和难治性贫血伴原始细胞增多在转变中),淋巴肉瘤性白血病;

非恶性疾病的病种:自身免疫性疾病(包括皮肌炎、幼年型类风湿关节炎、系统性红斑狼疮和多发性硬化)、遗传代谢性疾病(包括粘多糖病和X-连锁肾上腺脑白质营养不良)、原发性免疫缺陷性疾病(慢性肉芽肿)、骨髓衰竭综合征(先天性红细胞生成异常性贫血、范可尼贫血和重型再生障碍性贫血)、石骨症、β-地中海贫血、噬血细胞综合征。

3、专家团队:

干细胞移植技术信息中心血液组专业技术力量雄厚,技术设备先进,从事造血干细胞移植的医师团队现有6人,其中1名主任医师、1名副主任医师、3名主治医师、10名专科护理人员。拥有博士学位2名、硕士学位3名、学士学位1名,培养硕士生和博士后数十名。

造血干细胞移植学科带头人 教授,于1990年毕业于第二军医大学,硕士学位,现为干细胞移植技术信息中心主任、 造血干细胞移植中心主任。主任医师。为第二军医大学、军事医学科学院、安徽医科大学兼职教授,中华医学会儿科分会血液肿瘤专业组委员,儿科造血干细胞移植亚专业组负责人,卫生部脐血专家组成员,全军儿科学会秘书长,多种儿科核心期刊编委。专业特长为小儿造血干细胞移植。于2002年美国杜克大学小儿脐带血造血干细胞中心学习深造。

目前干细胞移植技术信息中心是我国为数不多的脐血移植中心之一,也是国内最主要的儿科造血干细胞中心之一。

4、环境介绍:

1999年干细胞移植技术信息中心移植层流中心落成,拥有移植病床8张。现移植层流中心经过扩建,于2011年5月正式投入运营。扩建后的移植层流中心拥有层流舱共10张床位,均为百级舱。

5、技术优势:

1、采用非血缘脐血干细胞移植是干细胞移植技术信息中心的特色之一。

脐血干细胞在HLA配型方面与其它来源的干细胞来源相比,可允许1-2个位点不合,大大增加了配型的成功率,解决了供体来源紧张的难题。同时脐血干细胞移植后移植物抗宿主病的发生率低,并且不会增加白血病的复发率,因此提高了移植后患儿的生存质量。

干细胞移植技术信息中心积累了大量造血干细胞移植临床经验,移植成功率及无病生存率逐年攀升,移植平均总费用逐年下降,并与各大脐血库建立了良好的协作关系,可以对HLA配型快速查询。建立了专业的医师团队,为移植患儿建立健康档案,负责对移植后的患儿进行跟踪随访和资料整理。

非血缘脐血干细胞移植在治疗儿童恶性疾病方面,与其它移植方式相比,复发率和移植后总的无病生存率相当。移植的年龄及病种明显扩大,花费少,疗效达国际先进水平。干细胞移植技术信息中心进行造血干细胞移植的最小年龄为1岁,最小体重是7Kg。

非血缘脐血干细胞移植在治疗儿童非恶性疾病,尤其是遗传代谢性疾病和原发性免疫缺陷性疾病,包括粘多糖和X连锁肾上腺脑白质营养不良,在寻找造血干细胞来源的周期、植入率和整体生存率较其它移植方式有极大优势,能够尽快寻找到干细胞来源,增加植入率,整体生存率上升。

2、开展采用经CD34阳性细胞纯化自体外周造血干细胞移植治疗小儿自身免疫性疾病,其中成功治疗皮肌炎为全国首例。

3、脐血造血干细胞移植治疗遗传代谢性、免疫缺陷性疾病均为全国领先水平。其中非血缘脐血干细胞移植成功治疗慢性肉芽肿为全国首例。  

(二)白血病化疗

干细胞移植技术信息中心经过长期临床实践摸索和广泛的国内外文献调研,目前已经形成了针对不同类型白血病的一系列各具特色、疗效显著、费用相对低廉的儿童白血病化疗方案。

1、 急性淋巴细胞白血病(ALL)的化疗方案:

该方案主要参考荷兰儿童肿瘤组一项长达8年的临床研究结果,该研究共治疗859名患儿,不但取得十分理想的疗效,而且费用低。该化疗方案具有以下主要特点:

简洁:首先是分层简洁明了,将所有急性淋巴细胞白血病患儿根据临床表现、细胞遗传学、分子生物学、免疫学差异分为高危和非高危2组,其次是方案组成简洁,非高危组采用VLP方案诱导,前期治疗时间仅10周,高危组采用VDLP方案诱导,前期治疗时间仅为32周;两组维持治疗时间均为109周。

安全:本方案蒽环类药物用量小,对心脏的远期损害小;所有859名患儿在整个治疗期间仅有9名患儿因治疗并发症死亡。

疗效显著:不论高危或非高危组完全缓解率都在95%以上,5年的整体无病生存率为81%,其中非高危组为84%,高危组为72%,整体复发率低,仅为15%,其中非高危组为13%,高危组为21%。

治疗费用低:因为方案简洁,治疗并发症少,因此整体治疗费用明显降低,非高危组患儿完成全部治疗预计在5-8万元,高危患儿完成全部治疗预计在10-15万元。

2、急性髓细胞白血病(AML)的化疗方案:

急性髓细胞白血病的化疗采用分层治疗方法,其特点为:

强调按患儿病情进行分层治疗,要求对患儿进行准确分层诊断,分层治疗的目的是尽可能做到治疗个体化,避免过度治疗或治疗强度不足。

对于预后好的低危患儿只给予单纯化疗,而高危患儿强调在第一次缓解期采用 移植治疗,包括无关供者移植,以争取达到较高长期生存;对于中危患儿,则视情况而选择不同治疗:有HLA相合-血缘相关供者 (MRD),移植治疗;无HLA相合-血缘相关供者儿童,随机进入4个疗程巩固强化治疗加自体BMT或 5个疗程的联合化疗。

化疗方案设计上,强调大剂量Ara-C和较大剂量VP16的应用,Ara-C用量达到60-80g/M2,VP16用量也达到3000mg/M2以上;蒽环类药物剂量无特殊,但只用去甲氧柔红霉素(Idaruicin)和米托蒽昆(MTZ),可以提高疗效,降低心脏毒性。

每个疗程均给予1次三联鞘注,以避免中枢神经系统白血病发生。

3、复发急性淋巴细胞白血病治疗方案:

采用分层短程高强度化疗:本方案根据复发时间早晚、复发部位不同和细胞表型不同对患儿进行分为A、B、C、PPD四组,进行短程大剂量联合化疗,然后维持治疗1-2年。

化疗方案合理:以地塞米松、长春碱和左旋门冬酰胺酶为基础,加减蒽类药物和阿糖胞苷、甲氨喋呤等小分子药,通常为6-7个药物进行联合化疗,治疗强度大,同时兼顾了髓内病变和髓外病变。

疗效明确。

安全性好:整体治疗相关死亡率为10.6%,也以A组和PPD组复发患儿为主,占了所有治疗相关死亡患儿的73%。

4、复发难治性AML的化疗方案:

复发难治性AML首选造血干细胞移植治疗,移植前选择适当方案争取使病人获得缓解;无条件进行移植时,也可先选择化疗。化疗方案选择主要有:FLAG±蒽环类,Ara-C+VP16+胺吖啶以及DA+ATRA等。


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